본 임상시험의 1차 목표는 저위험 골수형성이상증후군/만성골수단핵구성백혈병 과 임상적중요성불명 특발혈구감소증 환자에서 혈구감소증의 1차 치료로서 다나졸의 효능을 평가하는 것이다. 효능은 혈액학적 호전으로 평가할 것이다.
본 임상시험의 2차 목표는 혈액학적 호전의 기간,  전체생존율, 무백혈병생존율, 무진행생존율, 치료관련 부작용 등을 포함한다.
다나졸의 시작 용량은 200 mg/일이 될 것이다. CTCAE grade 2 이상의 비혈액학적 독성이 없는 경우, 치료 시작 2주 후 2회 분할 용량으로 400 mg, 치료 시작 4주 후 3회 분할 용량으로 600 mg까지 증량 가능하다.

다나졸의 시작 용량은 200 mg/일이 될 것이다. CTCAE grade 2 이상의 비혈액학적 독성이 없는 경우, 치료 시작 2주 후 2회 분할 용량으로 400 mg, 치료 시작 4주 후 3회 분할 용량으로 600 mg까지 증량 가능하다

상세내용

다나졸의 시작 용량은 200 mg/일이 될 것이다. CTCAE grade 2 이상의 비혈액학적 독성이 없는 경우, 치료 시작 2주 후 2회 분할 용량으로 400 mg, 치료 시작 4주 후 3회 분할 용량으로 600 mg까지 증량 가능하다

골수형성이상증후군, 만성단핵골수구성백혈병, 임상적중요성불명 특발혈구감소증

•WHO 2016 분류법으로 정의되는 골수형성이상증후군 혹은 만성골수단핵구성백혈병 환자이면서 진단시부터 연구 참여시점까지 Revised International Prognostic Scoring System ≤ 3.5
혹은
•임상적중요성불명 특발혈구감소증
•혈구감소증의 원인이 될 수 있는 기저 질환/상태를 제외(MDS 포함)이면서 임상적으로 유의한 혈구감소증이 8주 이상 있는 경우
 - 혈색소 < 10.0 g/dL
 - 혈소판 < 100,000 /uL
 - 호중구 < 800 /uL
•연구참여 시점 6개월 이내에 골수검사를 시행
•18세 이상
•적절한 활동 능력 (ECOG 수행능력 2 이하)
•적절한 간기능 (AST, ALT, bilirubin < 정상 상한치의 2배 미만)

•이전에 골수형성이상증후군에 대해서 저메틸화제, 조혈자극제, 면역억제치료, 혹은 조혈세포이식을 시행받은 환자 
•선천성 골수부전증후군을 가진 환자(Fanconi 빈혈, Diamond-Blackfan anemia 등)
•활동성 혈전증 혹은 혈전색전증이 있거나 임상적으로 유의한 혈전증의 과거력이 있는 경우
•비대상 간질환이 있는 경우(조절되지 않는 복수, 정맥류 출혈, 혹은 간성 뇌증)
•조절되지 않는 활동성 감염
•수유모, 임산부, 피임을 원치 않는 임신가능성이 있는 여자
•다른 암으로 항암치료중인 환자
•연구의 특성을 이해하고 informed consent를 구득할 수 없거나 informed consent를 구득할 수 있는 법적 대리인이 없는 경우

혈액학적 호전: 적혈구, 혈소판, 호중구(IWG criteria)

치료 6개월까지 매 방문시

전체생존율

매 방문시마다

무백혈병생존율

매 방문시마다

무진행생존율

매 방문시마다

독성판정

매 방문시마다