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  • 상 태 : 등록
    • 최초제출일 : 2013/12/13
    • 검토/등록일 : 2014/01/07
    • 최종갱신일 : 2014/06/17
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1. 연구개요

연구개요
CRIS등록번호 KCT0000977 
연구고유번호 H6D-MC-LVJJ 
요약제목 듀센형 근이영양증 연구 
연구제목 듀센형 근이영양증에 대한 Tadalafil의 무작위 배정, 이중-눈가림, 위약-대조, 제 3상 임상시험  
연구약어명 H6D-MC-LVJJ 
식약처규제연구 예(Yes)
IND/IDE Protocol여부 예(Yes)
타등록시스템 등록여부 예(Yes)
타등록시스템/등록번호  
임상연구 요양급여
적용 신청 여부
 

2. 임상연구윤리심의

임상연구윤리심의
승인상태 제출 후 승인(Submitted approval) 
승인번호 H-1306-112-500 
승인일 2013-09-03 
위원회명 서울대학교의과대학/서울대학교병원 의학연구윤리심의위원회 
위원회주소  
위원회 전화번호  
자료모니터링위원회 아니오(No)  

3. 연구자

연구자정보
연구책임자  
성명 채종희 
직위 교수 
전화번호  
기관명 서울대학교병원 
연구실무담당자  
성명 채종희 
직위 교수 
전화번호  
기관명 서울대학교병원 
등록관리자  
성명 최진아 
직위  
전화번호  
기관명 한국릴리 유한회사 

4. 연구현황

연구현황 정보
연구참여기관 단일
전체연구모집현황 모집 중(Recruiting)  
첫 연구대상자 등록일 2013-12-17 , 실제등록(Actual)
목표대상자 수 13 명
자료수집종료일 2015-12-31 , 예정(Anticipated)
연구종료일 2017-12-20 , 예정(Anticipated)
참여기관별 연구진행현황 1
기관명 서울대학교병원 
연구모집현황 모집 중(Recruiting)  
첫 연구대상자 등록일 2013-12-17 , 실제등록(Actual)

5. 연구비지원기관

연구비지원기관 정보
연구비지원기관 1   
기관명 한국릴리 유한회사 
기관종류 제약회사 
연구과제번호 H6D-MC-LVJJ  

6. 연구책임기관

연구책임기관 정보
연구책임기관 1   
기관명 한국릴리 유한회사 
기관종류 제약회사 

7. 연구요약

연구요약 정보
연구요약 듀센형 근이영양증에 대한 Tadalafil의 무작위 배정, 이중-눈가림, 위약-대조, 제 3상 임상시험.  

8. 연구설계

연구설계 정보
연구종류 중재연구(Interventional Study) 
연구목적 치료(Treatment)    
임상시험단계 Phase3 
중재모형 평행설계(Parallel)    
눈가림 양측(Double) 
눈가림 대상자 연구대상자(Subject), 의사 또는 연구자(Investigator) 
배정 무작위배정(RCT) 
중재종류 의약품(Drug)    
중재 상세설명 두 가지 용량의 tadalafil (0.3 mg/kg 및 0.6 mg/kg)을 위약과 비교. 48주 동안 1일 1회 하루중 거의 같은 시간에 경구 투여  
중재군 수
중재군 1 중재군명 타달라필 0.6 mg/kg (최대 40mg까지) 
목표대상자 수 3 명
중재군유형 시험군(Experimental) 
상세내용 타달라필 0.6 mg/kg(최대 40mg까지)48주 동안 1일 1회 하루중 거의 같은 시간에 경구 투여 
중재군 2 중재군명 타달라필 0.3 mg/kg (최대 20mg까지) 
목표대상자 수 3 명
중재군유형 시험군(Experimental) 
상세내용 타달라필 0.3 mg/kg (최대 20mg 까지)48주 동안 1일 1회, 하루중 거의 같은 시간에 경구 투여 
중재군 3 중재군명 위약 
목표대상자 수 5 명
중재군유형 위약 대조군(Placebo comparator) 
상세내용 위약, 48주 동안 1일 1회 하루중 거의 같은 시간에 경구 투여 

9. 대상자선정기준

대상자선정기준 정보
연구대상 상태/질환 * 선천 기형, 변형 및 염색체 이상
 DMD (뒤센형 근이영양증)
희귀질환 여부 아니오(No)
대상자 포함기준 성별 남성(Male) 
연령 7 세(Year) ~ 14 세(Year)
설명 1. 입증된 DMD가 있는 남성
2. 7-14세 (포함)의 연령
3. 보행 가능; 스크리닝과 베이스라인에서 6MWD 200m - 400m (포함) 사이로 정의.
4. 스크리닝 6MWD의 20% 이내인 베이스라인 6MWD 측정치
5. 스크리닝에서 얻은 심초음파로 결정하거나 또는 스크리닝 좌심실 박출계수 (LVEF)에 대한 근거자료로서 기록의 사본을 얻을 수 있다면 방문 1의 30일 이내에 수행한 심초음파 기록을 근거로 좌심실 박출계수 (LVEF) ≥50%인 경우.
6. 스크리닝 직전 최소 3개월 동안 총 일일 용량 또는 투여 일정에서 유의한 변화가 없고 (체중 변화에 따른 보정은 제외) 스크리닝 직전 최소 6개월 동안 전신 코르티코스테로이드를 투여 받았으며, 임상시험 기간 동안 총 일일 용량 및 투여 일정이 유의하게 변하지 않을 것이라고 합리적으로 예상되는 (체중 변화에 따른 보정은 제외) 환자.
7. 어떠한 임상시험 절차라도 수행하기 전에 부모/법적 보호자로부터 서면 대상자 동의 및 환자로부터 서면 승낙을 취득할 것이다.
 
대상자 제외기준 1. 증상성 심근증 또는 심부전 (뉴욕심장협회 Class III 또는 IV)
2. 임상시험 치료를 시작하기 전 3개월 이내에 심부전에 대한 예방적 치료의 변화
3. 스크리닝 ECG 중에 관찰된, 이소성 수축 혹은 전도 장애를 동반한 동율동 또는 동율동 이외의 율동으로 정의한 심장 율동 장애
4. 지속적인 기계적 환기 보조의 사용 [저녁에 2단계 기도 양압술 (BPAP) 또는 지속적 기도 양압술 (CPAP) 요법의 사용은 허용된다.]
5. Tadalafil에 대한 사용금기 (정기적으로 및/또는 간헐적으로, 모든 유형의 유기 질산염의 사용 또는 tadalafil에 대한 기지의 중대한 과민반응)
6. 신장 투석을 받고 있거나 스크리닝 혈청 시스타틴 C 수준 ≥ 2.35 mg/L로 정의한 유의한 신 기능부전의 과거력.
7. 간경변의 임상적 증거
8. 망막 장애 (예: 유전성 망막 장애, 미숙아 망막병증)가 있는 것으로 진단된 경우.
9. 시험약의 최초 투여 전 1개월 동안 근력 또는 기능에 대한 효과를 예상하고 복용하는 생약 또는 건강보조식품을 사용한 신규 또는 변경된 치료.
 
건강인 참여 여부 아니오(No)

10. 결과변수

결과변수 정보
주요결과변수 유형 안전성/유효성(Safety/Efficacy) 
주요결과변수 1 
평가항목 듀센형 근이영양증 (DMD)이 있는 소년에서 tadalafil 1일 1회 경구 투여는 위약에 비해 6MWD로 측정 시 보행 능력의 감퇴를 완화 
평가시기 48주 
보조결과변수 1 
평가항목 North Star 보행 평가 (NSAA) 전체 점수에서 하락을 감소시킴, 
평가시기 48주 

11. 연구결과 및 발표

연구결과 및 발표 정보
연구결과 등록유형  

12. 연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터)

연구데이터 공유 정보
결과 공유 계획 연구정보 등록 시 미입력된 정보임 
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