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6세 미만 헌터증후군(뮤코다당증 II) 환자에 대한 헌터라제(Hunterase, Idursulfase-beta)의 안전성과 유효성 평가

상태 등록

  • 최초제출일

    2012/09/10

  • 검토/등록일

    2012/11/05

  • 최종갱신일

    2012/10/31

CRIS 필수등록항목입니다.

WHO ICTRP (International Clinical Trial Registry Platform)에서 요구하는 필수등록항목입니다.

  • 1. 연구개요

    연구개요 - CRIS등록번호, 연구고유번호, 요약제목, 연구제목, 연구약어명, 식약처규제연구, IND/IDE Protocol 여부, 타등록시스템 등록여부, 임상연구 요양급여적용 신청 여부
    CRIS등록번호 KCT0000567
    연구고유번호 SMC 2012-04-105
    요약제목 소아 헌터증후군 환자에 대한 헌터라제의 안전성과 유효성 평가
    연구제목 6세 미만 헌터증후군(뮤코다당증 II) 환자에 대한 헌터라제(Hunterase, Idursulfase-beta)의 안전성과 유효성 평가
    연구약어명
    식약처규제연구 예(Yes)
    IND/IDE Protocol 여부 예(Yes)
    타등록시스템 등록여부 예(Yes)
    타등록시스템/등록번호 ClinicalTrials.gov-NCT01645189
    임상연구 요양급여 적용 신청 여부 ()
  • 2. 임상연구윤리심의

    임상연구윤리심의 - 승인상태, 승인번호, 승인일, 위원회정보, 자료모니터링위원회로 구성된 임상연구윤리심의
    승인상태 제출 후 승인(Submitted approval)
    승인번호 SMC 2012-04-105
    승인일 2012-05-11
    위원회명 삼성의료원 기관윤리심의사무국
    위원회주소
    위원회 전화번호
    자료모니터링위원회
  • 3. 연구자

    연구자정보 - 연구책임자 성명, 직위, 기관명, 연구실무담당자 성명, 직위, 기관명, 등록관리자 성명, 직위, 기관명
    연구책임자
    성명 진동규
    직위 교수
    전화번호 02-3410-3525
    기관명 (사)삼성생명공익재단삼성서울병원
    주소 서울 강남구일원동 50번지 삼성서울병원 135-710
    연구실무담당자
    성명 한선주
    직위 연구간호사
    전화번호 02-3410-3757
    기관명 (사)삼성생명공익재단삼성서울병원
    주소 서울 강남구일원동 50번지 삼성서울병원 135-710
    등록관리자
    성명 김혜성
    직위 사원
    전화번호 031-260-9699
    기관명 (주)녹십자
    주소 경기도 용인시 기흥구 보정동 303
  • 4. 연구현황

    연구현황 정보 - 연구참여기관, 전체연구모집현황, 첫 연구대상자 등록일, 목표대상자 수, 자료수집종료일, 연구종료일, 참여기관 기관명, 참여기관 연구모집현황, 참여기관 첫 연구대상자 등록일, 참여기관 첫 연구대상자 등록여부
    연구참여기관 단일
    전체연구모집현황 모집 중(Recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2012-07-27 실제등록(Actual)
    목표대상자 수 5 명
    자료수집종료일 2013-09-17 , 예정(Anticipated)
    연구종료일 2013-09-17 , 예정(Anticipated)
    참여기관별 연구진행현황 1
    기관명 삼성서울병원
    연구모집현황 모집 중 (Recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2012-07-27 , 실제등록(Actual)
  • 5. 연구비지원기관

    연구비지원기관 정보 - 연구비지원기관 기관명, 기관종류, 연구과제번호
    1. 연구비지원기관
    기관명 (주)녹십자
    기관종류 제약회사 (Pharmaceutical Company)
    연구과제번호 GC1111_C_P3b
  • 6. 연구책임기관

    연구비지원기관 정보 - 연구책임기관 기관명, 연구책임기관 기관종류
    1. 연구책임기관
    기관명 (주)녹십자
    기관종류 제약회사 (Pharmaceutical Company)
  • 7. 연구요약

    연구요약 정보
    연구요약
    1. 임상시험 제목 : 6세 미만 헌터증후군(뮤코다당증 II) 환자에 대한 헌터라제(Hunterase, Idursulfasebeta)의 안전성과 유효성 평가
    
    2. 임상시험 목적 : 6세 미만 헌터증후군 환자에서 정맥 투여를 통해 0.5mg/kg의 idursulfase-beta를 매주 한번씩 투여하여 안전성과 유효성을 평가하기 위함.
    1) 1차 목적
    주입반응을 포함한 이상반응을 수집하여 안전성 평가
    2) 2차 목적
    ① 안전성 평가: 심전도, 활력징후, 실험실적검사 변화 확인
    ② 면역원성 평가
    ③ 유효성 평가: 53주 후 Urine GAG 변화
    
    3. 단계 및 디자인 : 단일군, 공개 제3b상 임상시험
    
    4. 투여기간 : 주1회, 52주간 투여한다.
    
    5. 피험자 수 : 5명 이상
    
    6. 시험기간 : 임상시험 개시일로부터 약 14개월
    (피험자 모집 2개월 + 임상약 투여 및 관찰 12개월)
  • 8. 연구설계

    연구설계 정보 - 연구종류, 연구목적, 임상시험단계, 중재모형, 눈가림, 눈가림 대상자, 배정, 중재종류, 중재상세설명, 중재군 수, 중재군명, 중재군 목표대상자 수, 중재군 유형, 중재군 상세내용
    연구종류 중재연구(Interventional Study)
    연구목적
    치료(Treatment)
    임상시험단계 Phase3
    중재모형 단일군(Single Group)  
    눈가림 사용안함(Open)
    배정 비무작위배정(Non-RCT)
    중재종류 의약품(Drug)  
    중재상세설명
    시험군 : Hunterase 0.5mg/kg, 주 1회, 정맥 투여, 52주 
    중재군 수 1
    중재군 1

    중재군명

    시험군

    목표대상자 수

    5 명

    중재군유형

    시험군(Experimental)

    상세내용

    Hunterase 0.5mg/kg, 주 1회, 정맥 투여, 52주 
  • 9. 대상자선정기준

    대상자선정기준 정보 - 연구대상 상태/질환, 희귀질환 여부, 대상자 포함기준 성별, 대상자 포함기준 연령, 대상자 포함기준 내용, 대상자 제외기준, 건강인 참여 여부
    연구대상 상태 / 질환

    질환분류

    (E00-E90)Endocrine, nutritional and metabolic diseases (E00-E90)내분비, 영양 및 대사 질환
    (E76.1)Mucopolysaccharidosis, type Ⅱ (E76.1)Ⅱ형 점액다당류증 
    희귀질환 여부 아니오(No)
    대상자 포함기준

    성별

    남성(Male)

    연령

    No Limit~6세(Year)
    1) 다음과 같은 생화학적 증상으로 인하여 헌터증후군으로 진단받은 자
    ① Plasma, leukocytes 또는 fibroblasts에서 측정 했을 때, Iduronate-2-sulfatase 효소활성이 정상범위 하한치의 10% 이하 이고,
    ② 다음 중 하나 이상에 해당하는 경우
      - 다른 sulfatase의 효소활성은 정상 범위에 해당되는 자
      - 유전자 검사 결과 상 MPS ll로 확인되는 자
      - MPS ll의 임상적 증상/징후를 보이는 자
    2) 동의일 기준 만 6세 미만인 남자
    3) 본 임상시험을 수행할 적당한 수행능력이 있는 자
    4) 본 임상시험에 참여할 것을 법정 대리인이 자발적으로 서면 동의한 자
    대상자 제외기준
    1) Tracheostomy를 받은 자
    2) Idursulfase 성분에 중증의 과민반응 또는 쇽을 보이는 것으로 알려진 자
    3) 임상시험용의약품 투여 전 30일 이내에 타 임상시험용의약품을 투여 받았거나 시험기간 동안 투여받을 계획이 있는 자
    4) 제대혈 이식을 받은 자
    5) 임상시험약 구성성분(부형제 등)에 대해 중증의 과민반응을 보이는 것으로 알려진 자
    건강인 참여 여부 아니오(No)
  • 10. 결과변수

    결과변수 정보 - 주요결과변수 유형, 주요결과변수 평가항목, 주요결과변수 평가시기, 보조결과변수 평가항목, 보조결과변수 평가시기
    주요결과변수 유형 안전성(Safety)
    주요결과변수 1
    평가항목
    이상반응의 수집
    평가시기
    1년
    보조결과변수 1
    평가항목
    심전도 변화
    평가시기
    1년
    보조결과변수 2
    평가항목
    활력징후 변화
    평가시기
    1년
    보조결과변수 3
    평가항목
    실험실적 검사 변화
    평가시기
    1년
    보조결과변수 4
    평가항목
    이학적 검사 변화
    평가시기
    1년 
    보조결과변수 5
    평가항목
    면역원성 평가
    평가시기
    기준치 검사와 1년 후
    보조결과변수 6
    평가항목
    53주 후 urine GAG 변화량 및 변화율
    평가시기
    기준치 검사 대비 53주 후
  • 11. 연구결과 및 발표

    연구결과 및 발표 정보 - 연구결과 등록유형, 최종 연구대상자 수, 논문게재건수, 논문, 결과 업로드, 연구결과 등록일, 프로토콜 URL 또는 파일 업로드, 결과요약 등
    연구결과 등록유형
  • 12. 연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터)

    연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터) 계획
    연구데이터 공유 계획 연구정보 등록 시 미입력된 정보임
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