상태 등록
최초제출일
2012/09/10
검토/등록일
2012/11/05
최종갱신일
2012/10/31
CRIS 필수등록항목입니다.
WHO ICTRP (International Clinical Trial Registry Platform)에서 요구하는 필수등록항목입니다.
1. 연구개요
CRIS등록번호 | KCT0000567 |
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연구고유번호 | SMC 2012-04-105 |
요약제목 | 소아 헌터증후군 환자에 대한 헌터라제의 안전성과 유효성 평가 |
연구제목 | 6세 미만 헌터증후군(뮤코다당증 II) 환자에 대한 헌터라제(Hunterase, Idursulfase-beta)의 안전성과 유효성 평가 |
연구약어명 | |
식약처규제연구 | 예(Yes) |
IND/IDE Protocol 여부 | 예(Yes) |
타등록시스템 등록여부 | 예(Yes) |
타등록시스템/등록번호 | ClinicalTrials.gov-NCT01645189 |
임상연구 요양급여 적용 신청 여부 | () |
2. 임상연구윤리심의
승인상태 | 제출 후 승인(Submitted approval) |
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승인번호 | SMC 2012-04-105 |
승인일 | 2012-05-11 |
위원회명 | 삼성의료원 기관윤리심의사무국 |
위원회주소 | |
위원회 전화번호 | |
자료모니터링위원회 |
3. 연구자
연구책임자 | |
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성명 | 진동규 |
직위 | 교수 |
전화번호 | 02-3410-3525 |
기관명 | (사)삼성생명공익재단삼성서울병원 |
주소 | 서울 강남구일원동 50번지 삼성서울병원 135-710 |
연구실무담당자 | |
성명 | 한선주 |
직위 | 연구간호사 |
전화번호 | 02-3410-3757 |
기관명 | (사)삼성생명공익재단삼성서울병원 |
주소 | 서울 강남구일원동 50번지 삼성서울병원 135-710 |
등록관리자 | |
성명 | 김혜성 |
직위 | 사원 |
전화번호 | 031-260-9699 |
기관명 | (주)녹십자 |
주소 | 경기도 용인시 기흥구 보정동 303 |
4. 연구현황
연구참여기관 | 단일 | |
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전체연구모집현황 | 모집 중(Recruiting) | |
첫 연구대상자 등록일 | 2012-07-27 실제등록(Actual) | |
목표대상자 수 | 5 명 | |
자료수집종료일 | 2013-09-17 , 예정(Anticipated) | |
연구종료일 | 2013-09-17 , 예정(Anticipated) | |
참여기관별 연구진행현황 1 | ||
기관명 | 삼성서울병원 | |
연구모집현황 | 모집 중 (Recruiting) | |
첫 연구대상자 등록일 | 2012-07-27 , 실제등록(Actual) |
5. 연구비지원기관
1. 연구비지원기관 | |
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기관명 | (주)녹십자 |
기관종류 | 제약회사 (Pharmaceutical Company) |
연구과제번호 | GC1111_C_P3b |
6. 연구책임기관
1. 연구책임기관 | |
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기관명 | (주)녹십자 |
기관종류 | 제약회사 (Pharmaceutical Company) |
7. 연구요약
연구요약 |
1. 임상시험 제목 : 6세 미만 헌터증후군(뮤코다당증 II) 환자에 대한 헌터라제(Hunterase, Idursulfasebeta)의 안전성과 유효성 평가 2. 임상시험 목적 : 6세 미만 헌터증후군 환자에서 정맥 투여를 통해 0.5mg/kg의 idursulfase-beta를 매주 한번씩 투여하여 안전성과 유효성을 평가하기 위함. 1) 1차 목적 주입반응을 포함한 이상반응을 수집하여 안전성 평가 2) 2차 목적 ① 안전성 평가: 심전도, 활력징후, 실험실적검사 변화 확인 ② 면역원성 평가 ③ 유효성 평가: 53주 후 Urine GAG 변화 3. 단계 및 디자인 : 단일군, 공개 제3b상 임상시험 4. 투여기간 : 주1회, 52주간 투여한다. 5. 피험자 수 : 5명 이상 6. 시험기간 : 임상시험 개시일로부터 약 14개월 (피험자 모집 2개월 + 임상약 투여 및 관찰 12개월) |
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8. 연구설계
연구종류 | 중재연구(Interventional Study) |
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연구목적 | 치료(Treatment) |
임상시험단계 | Phase3 |
중재모형 | 단일군(Single Group) |
눈가림 | 사용안함(Open) |
배정 | 비무작위배정(Non-RCT) |
중재종류 | 의약품(Drug) |
중재상세설명 |
시험군 : Hunterase 0.5mg/kg, 주 1회, 정맥 투여, 52주 |
중재군 수 | 1 |
중재군 1 |
중재군명 시험군 |
목표대상자 수 5 명 |
|
중재군유형 시험군(Experimental) |
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상세내용 Hunterase 0.5mg/kg, 주 1회, 정맥 투여, 52주 |
9. 대상자선정기준
연구대상 상태 / 질환 |
질환분류 (E00-E90)Endocrine, nutritional and metabolic diseases (E00-E90)내분비, 영양 및 대사 질환(E76.1)Mucopolysaccharidosis, type Ⅱ (E76.1)Ⅱ형 점액다당류증 |
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희귀질환 여부 | 아니오(No) |
대상자 포함기준 |
성별 남성(Male) |
연령 No Limit~6세(Year) |
|
1) 다음과 같은 생화학적 증상으로 인하여 헌터증후군으로 진단받은 자 ① Plasma, leukocytes 또는 fibroblasts에서 측정 했을 때, Iduronate-2-sulfatase 효소활성이 정상범위 하한치의 10% 이하 이고, ② 다음 중 하나 이상에 해당하는 경우 - 다른 sulfatase의 효소활성은 정상 범위에 해당되는 자 - 유전자 검사 결과 상 MPS ll로 확인되는 자 - MPS ll의 임상적 증상/징후를 보이는 자 2) 동의일 기준 만 6세 미만인 남자 3) 본 임상시험을 수행할 적당한 수행능력이 있는 자 4) 본 임상시험에 참여할 것을 법정 대리인이 자발적으로 서면 동의한 자 |
|
대상자 제외기준 |
1) Tracheostomy를 받은 자 2) Idursulfase 성분에 중증의 과민반응 또는 쇽을 보이는 것으로 알려진 자 3) 임상시험용의약품 투여 전 30일 이내에 타 임상시험용의약품을 투여 받았거나 시험기간 동안 투여받을 계획이 있는 자 4) 제대혈 이식을 받은 자 5) 임상시험약 구성성분(부형제 등)에 대해 중증의 과민반응을 보이는 것으로 알려진 자 |
건강인 참여 여부 | 아니오(No) |
10. 결과변수
주요결과변수 유형 | 안전성(Safety) | |
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주요결과변수 1 | ||
평가항목 |
이상반응의 수집 |
|
평가시기 |
1년 |
|
보조결과변수 1 | ||
평가항목 |
심전도 변화 |
|
평가시기 |
1년 |
|
보조결과변수 2 | ||
평가항목 |
활력징후 변화 |
|
평가시기 |
1년 |
|
보조결과변수 3 | ||
평가항목 |
실험실적 검사 변화 |
|
평가시기 |
1년 |
|
보조결과변수 4 | ||
평가항목 |
이학적 검사 변화 |
|
평가시기 |
1년 |
|
보조결과변수 5 | ||
평가항목 |
면역원성 평가 |
|
평가시기 |
기준치 검사와 1년 후 |
|
보조결과변수 6 | ||
평가항목 |
53주 후 urine GAG 변화량 및 변화율 |
|
평가시기 |
기준치 검사 대비 53주 후 |
11. 연구결과 및 발표
연구결과 등록유형 |
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12. 연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터)
연구데이터 공유 계획 | 연구정보 등록 시 미입력된 정보임 |
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