상태 등록
최초제출일
2012/07/26
검토/등록일
2012/12/03
최종갱신일
2012/11/30
CRIS 필수등록항목입니다.
WHO ICTRP (International Clinical Trial Registry Platform)에서 요구하는 필수등록항목입니다.
1. 연구개요
CRIS등록번호 | KCT0000597 |
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연구고유번호 | 2012-0351 |
요약제목 | 파브리병 피험자에서 GC1119 (recombinant human α-galactosidase A)의 효소보충요법에 대한 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 다기관, 용량증량 1상 임상시험 |
연구제목 | 파브리병 피험자에서 GC1119 (recombinant human α-galactosidase A)의 효소보충요법에 대한 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 다기관, 용량증량 1상 임상시험 |
연구약어명 | |
식약처규제연구 | 예(Yes) |
IND/IDE Protocol 여부 | 예(Yes) |
타등록시스템 등록여부 | 예(Yes) |
타등록시스템/등록번호 | ClinicalTrials.gov-NCT01653444 |
임상연구 요양급여 적용 신청 여부 | () |
2. 임상연구윤리심의
승인상태 | 제출 후 승인(Submitted approval) |
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승인번호 | 2012-0351 |
승인일 | 2012-06-15 |
위원회명 | 서울아산병원 임상연구심의위원회 |
위원회주소 | |
위원회 전화번호 | |
자료모니터링위원회 |
3. 연구자
연구책임자 | |
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성명 | 유한욱 |
직위 | 교수 |
전화번호 | 02-3010-3374 |
기관명 | 서울아산병원 |
주소 | 서울시 송파구 올림픽로 43길 88 |
연구실무담당자 | |
성명 | 송지혜 |
직위 | 연구간호사 |
전화번호 | 02-3010-8495 |
기관명 | 서울아산병원 |
주소 | 서울시 송파구 올림픽로 43길 88 |
등록관리자 | |
성명 | 우아미 |
직위 | 대리 |
전화번호 | 031-260-9467 |
기관명 | (주)녹십자 |
주소 | 경기도 용인시 기흥구 보정동 303 |
4. 연구현황
연구참여기관 | 다기관 기관수 : 3 | |
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전체연구모집현황 | 모집 중(Recruiting) | |
첫 연구대상자 등록일 | 2012-11-14 실제등록(Actual) | |
목표대상자 수 | 10 명 | |
자료수집종료일 | ||
연구종료일 | ||
참여기관별 연구진행현황 1 | ||
기관명 | 재단법인아산사회복지재단 서울아산병원 | |
연구모집현황 | 모집 중 (Recruiting) | |
첫 연구대상자 등록일 | 2012-11-14 , 실제등록(Actual) | |
참여기관별 연구진행현황 2 | ||
기관명 | 아주대학교병원 | |
연구모집현황 | 대상자 모집 전 (Not yet recruiting) | |
첫 연구대상자 등록일 | 2012-12-01 , 예정(Anticipated) | |
참여기관별 연구진행현황 3 | ||
기관명 | 순천향대학교 부속 서울병원 | |
연구모집현황 | 대상자 모집 전 (Not yet recruiting) | |
첫 연구대상자 등록일 | 2012-12-01 , 예정(Anticipated) |
5. 연구비지원기관
1. 연구비지원기관 | |
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기관명 | (주)녹십자 |
기관종류 | 제약회사 (Pharmaceutical Company) |
연구과제번호 | GC1119 |
6. 연구책임기관
1. 연구책임기관 | |
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기관명 | (주)녹십자 |
기관종류 | 제약회사 (Pharmaceutical Company) |
7. 연구요약
연구요약 |
<목적> 파브리병 피험자에서 GC1119 투여 후 효소보충요법에 대한 안전성을 평가하고, 탐색적 유효성 평가 및 약동학적 파라미터를 산출하고자 함이다. <대상자> 파브리병 피험자 <시험방법> 본 임상시험은 파브리병 피험자를 대상으로 GC1119 투여 후 효소보충요법에 대한 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하는 다기관, 용량증량 1상 임상시험으로 계획하였다. 본 임상시험은 Step 1에서 0.5 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. 0.5 mg/kg군의 경우, 5명의 피험자에서 시험약 2회 투여 후 3시간의 급성 이상반응 확인을 통해 아나필락시스, 중증의 알러지 반응 또는 중증의 infusion reaction이 5명 중 1명 이하(20% 이하)로 관찰되고, 적어도 1명에서 5회 투여를 통해 안전성이 확인 된 후 1.0 mg/kg군의 피험자 등록을 시작한다. 다만, 5회 투여 받은 1명의 피험자에서 급성 이상반응이 발생하면, 추가 1명의 5회 투여에 따른 안전성을 평가하여 용량 증량 여부를 결정한다. Step 2에서는 0.5 mg/kg군의 안전성을 확인한 후 1.0 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. |
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8. 연구설계
연구종류 | 중재연구(Interventional Study) |
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연구목적 | 치료(Treatment) |
임상시험단계 | Phase1 |
중재모형 | 단일군(Single Group) |
눈가림 | 사용안함(Open) |
배정 | 해당사항없음(Not Applicable) |
중재종류 | 의약품(Drug) |
중재상세설명 |
본 임상시험은 Step 1에서 0.5 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. 0.5 mg/kg군의 경우, 5명의 피험자에서 시험약 2회 투여 후 3시간의 급성 이상반응 확인을 통해 아나필락시스, 중증의 알러지 반응 또는 중증의 infusion reaction이 5명 중 1명 이하(20% 이하)로 관찰되고, 적어도 1명에서 5회 투여를 통해 안전성이 확인 된 후 1.0 mg/kg군의 피험자 등록을 시작한다. Step 2에서는 0.5 mg/kg군의 안전성을 확인한 후 1.0 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. |
중재군 수 | 1 |
중재군 1 |
중재군명 GC1119 |
목표대상자 수 10 명 |
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중재군유형 시험군(Experimental) |
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상세내용 본 임상시험은 Step 1에서 0.5 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. Step1 안전성을 확인한 후, Step2 1.0 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. |
9. 대상자선정기준
연구대상 상태 / 질환 |
질환분류 (E00-E90)Endocrine, nutritional and metabolic diseases (E00-E90)내분비, 영양 및 대사 질환(E75.2)Other sphingolipidosis (E75.2)기타 스핑고리피드증 |
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Fabry Disease |
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희귀질환 여부 | 아니오(No) |
대상자 포함기준 |
성별 남성(Male) |
연령 16세(Year)~No Limit |
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1) 파브리병으로 진단받은 자 (leukocyte α-gal activity가 10 nmol/hr/mg 이하이고 α-galactosidase A 유전자에 변이가 있는 자) 2) 만 16세 이상의 남자 3) 본 임상시험을 수행할 적당한 수행능력이 있는 자 4) 본 임상시험에 참여할 것을 자발적으로 서면 동의한 자(만 20세 미만인 경우 법정 대리인이 서면 동의한 자) 5) 본 임상시험 기간 동안 피임에 동의한 자 |
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대상자 제외기준 |
1) Serum creatinine이 2.5 mg/dl 초과인 자 2) 신장 이식을 받은 자 3) 신장 이식을 받을 예정인 자 4) 현재 투석을 받고 있는 자 5) 임상적으로 심각한 기질성 질환(심혈관계, 간, 폐, 신경계, 또는 신장 질환)으로 임상시험 수행이 어려운 것으로 연구자가 판단한 자 6) α-galactosidase 성분에 생명을 위협할만한 과민성(anaphylactic reaction)을 나타내는 것으로 알려진 자 7) 임상시험용의약품 투여 전 30일 이내에 타 임상시험용의약품을 투여 받았거나 시험기간 동안 투여 받을 계획이 있는 자 8) 임상시험용의약품의 구성성분(부형제 등)에 대해 생명을 위협할만한 과민반응을 보이는 것으로 알려진 자 9) 임상시험 진행 중 금기 약물의 투여가 필요한 피험자 10) 알코올 또는 약물 중독인 자 |
건강인 참여 여부 | 아니오(No) |
10. 결과변수
주요결과변수 유형 | 안전성(Safety) | |
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주요결과변수 1 | ||
평가항목 |
이상반응 발생 정도 |
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평가시기 |
투약 후 10주 |
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보조결과변수 1 | ||
평가항목 |
Plasma GL-3 농도의 변화량 및 백분율 변화량 |
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평가시기 |
기저치 대비 투약 후 10주 |
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보조결과변수 2 | ||
평가항목 |
Plasma GL-3 값이 reference range내에 있는 피험자의 비율 |
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평가시기 |
투약 후 10주 |
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보조결과변수 3 | ||
평가항목 |
Urine GL-3 농도의 변화량 및 백분율 변화량 |
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평가시기 |
기저치 대비 투약 후 10주 |
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보조결과변수 4 | ||
평가항목 |
신장 기능의 변화량 및 백분율 변화량 |
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평가시기 |
기저치 대비 투약 후 10주 |
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보조결과변수 5 | ||
평가항목 |
심장 크기의 변화량 및 백분율 변화량 |
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평가시기 |
기저치 대비 투약 후 10주 |
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보조결과변수 6 | ||
평가항목 |
통증 설문지(Short-form McGill Pain questionnaire)에 의해 측정된 점수의 변화 |
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평가시기 |
기저치 대비 투약 후 10주 |
11. 연구결과 및 발표
연구결과 등록유형 |
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12. 연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터)
연구데이터 공유 계획 | 연구정보 등록 시 미입력된 정보임 |
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