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파브리병 피험자에서 GC1119 (recombinant human α-galactosidase A)의 효소보충요법에 대한 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 다기관, 용량증량 1상 임상시험

상태 등록

  • 최초제출일

    2012/07/26

  • 검토/등록일

    2012/12/03

  • 최종갱신일

    2012/11/30

CRIS 필수등록항목입니다.

WHO ICTRP (International Clinical Trial Registry Platform)에서 요구하는 필수등록항목입니다.

  • 1. 연구개요

    연구개요 - CRIS등록번호, 연구고유번호, 요약제목, 연구제목, 연구약어명, 식약처규제연구, IND/IDE Protocol 여부, 타등록시스템 등록여부, 임상연구 요양급여적용 신청 여부
    CRIS등록번호 KCT0000597
    연구고유번호 2012-0351
    요약제목 파브리병 피험자에서 GC1119 (recombinant human α-galactosidase A)의 효소보충요법에 대한 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 다기관, 용량증량 1상 임상시험
    연구제목 파브리병 피험자에서 GC1119 (recombinant human α-galactosidase A)의 효소보충요법에 대한 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 다기관, 용량증량 1상 임상시험
    연구약어명
    식약처규제연구 예(Yes)
    IND/IDE Protocol 여부 예(Yes)
    타등록시스템 등록여부 예(Yes)
    타등록시스템/등록번호 ClinicalTrials.gov-NCT01653444
    임상연구 요양급여 적용 신청 여부 ()
  • 2. 임상연구윤리심의

    임상연구윤리심의 - 승인상태, 승인번호, 승인일, 위원회정보, 자료모니터링위원회로 구성된 임상연구윤리심의
    승인상태 제출 후 승인(Submitted approval)
    승인번호 2012-0351
    승인일 2012-06-15
    위원회명 서울아산병원 임상연구심의위원회
    위원회주소
    위원회 전화번호
    자료모니터링위원회
  • 3. 연구자

    연구자정보 - 연구책임자 성명, 직위, 기관명, 연구실무담당자 성명, 직위, 기관명, 등록관리자 성명, 직위, 기관명
    연구책임자
    성명 유한욱
    직위 교수
    전화번호 02-3010-3374
    기관명 서울아산병원
    주소 서울시 송파구 올림픽로 43길 88
    연구실무담당자
    성명 송지혜
    직위 연구간호사
    전화번호 02-3010-8495
    기관명 서울아산병원
    주소 서울시 송파구 올림픽로 43길 88
    등록관리자
    성명 우아미
    직위 대리
    전화번호 031-260-9467
    기관명 (주)녹십자
    주소 경기도 용인시 기흥구 보정동 303
  • 4. 연구현황

    연구현황 정보 - 연구참여기관, 전체연구모집현황, 첫 연구대상자 등록일, 목표대상자 수, 자료수집종료일, 연구종료일, 참여기관 기관명, 참여기관 연구모집현황, 참여기관 첫 연구대상자 등록일, 참여기관 첫 연구대상자 등록여부
    연구참여기관 다기관 기관수 : 3
    전체연구모집현황 모집 중(Recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2012-11-14 실제등록(Actual)
    목표대상자 수 10 명
    자료수집종료일
    연구종료일
    참여기관별 연구진행현황 1
    기관명 재단법인아산사회복지재단 서울아산병원
    연구모집현황 모집 중 (Recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2012-11-14 , 실제등록(Actual)
    참여기관별 연구진행현황 2
    기관명 아주대학교병원
    연구모집현황 대상자 모집 전 (Not yet recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2012-12-01 , 예정(Anticipated)
    참여기관별 연구진행현황 3
    기관명 순천향대학교 부속 서울병원
    연구모집현황 대상자 모집 전 (Not yet recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2012-12-01 , 예정(Anticipated)
  • 5. 연구비지원기관

    연구비지원기관 정보 - 연구비지원기관 기관명, 기관종류, 연구과제번호
    1. 연구비지원기관
    기관명 (주)녹십자
    기관종류 제약회사 (Pharmaceutical Company)
    연구과제번호 GC1119
  • 6. 연구책임기관

    연구비지원기관 정보 - 연구책임기관 기관명, 연구책임기관 기관종류
    1. 연구책임기관
    기관명 (주)녹십자
    기관종류 제약회사 (Pharmaceutical Company)
  • 7. 연구요약

    연구요약 정보
    연구요약
    <목적>
    파브리병 피험자에서 GC1119 투여 후 효소보충요법에 대한 안전성을 평가하고, 탐색적 유효성 평가 및 약동학적 파라미터를 산출하고자 함이다.
    <대상자> 파브리병 피험자
    <시험방법>
    본 임상시험은 파브리병 피험자를 대상으로 GC1119 투여 후 효소보충요법에 대한 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하는 다기관, 용량증량 1상 임상시험으로 계획하였다.
    본 임상시험은 Step 1에서 0.5 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. 
    0.5 mg/kg군의 경우, 5명의 피험자에서 시험약 2회 투여 후 3시간의 급성 이상반응 확인을 통해 아나필락시스, 중증의 알러지 반응 또는 중증의 infusion reaction이 5명 중 1명 이하(20% 이하)로 관찰되고, 적어도 1명에서 5회 투여를 통해 안전성이 확인 된 후 1.0 mg/kg군의 피험자 등록을 시작한다.
    다만, 5회 투여 받은 1명의 피험자에서 급성 이상반응이 발생하면, 추가 1명의 5회 투여에 따른 안전성을 평가하여 용량 증량 여부를 결정한다. 
    Step 2에서는 0.5 mg/kg군의 안전성을 확인한 후 1.0 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다.
  • 8. 연구설계

    연구설계 정보 - 연구종류, 연구목적, 임상시험단계, 중재모형, 눈가림, 눈가림 대상자, 배정, 중재종류, 중재상세설명, 중재군 수, 중재군명, 중재군 목표대상자 수, 중재군 유형, 중재군 상세내용
    연구종류 중재연구(Interventional Study)
    연구목적
    치료(Treatment)
    임상시험단계 Phase1
    중재모형 단일군(Single Group)  
    눈가림 사용안함(Open)
    배정 해당사항없음(Not Applicable)
    중재종류 의약품(Drug)  
    중재상세설명
    본 임상시험은 Step 1에서 0.5 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. 
    0.5 mg/kg군의 경우, 5명의 피험자에서 시험약 2회 투여 후 3시간의 급성 이상반응 확인을 통해 아나필락시스, 중증의 알러지 반응 또는 중증의 infusion reaction이 5명 중 1명 이하(20% 이하)로 관찰되고, 적어도 1명에서 5회 투여를 통해 안전성이 확인 된 후 1.0 mg/kg군의 피험자 등록을 시작한다.
    Step 2에서는 0.5 mg/kg군의 안전성을 확인한 후 1.0 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다.
    중재군 수 1
    중재군 1

    중재군명

    GC1119

    목표대상자 수

    10 명

    중재군유형

    시험군(Experimental)

    상세내용

    본 임상시험은 Step 1에서 0.5 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다. 
    Step1 안전성을 확인한 후, Step2 1.0 mg/kg군에 5명의 피험자를 등록하여 10주간 5회 투여를 통해 그 안전성과 탐색적 유효성을 확인한다.
  • 9. 대상자선정기준

    대상자선정기준 정보 - 연구대상 상태/질환, 희귀질환 여부, 대상자 포함기준 성별, 대상자 포함기준 연령, 대상자 포함기준 내용, 대상자 제외기준, 건강인 참여 여부
    연구대상 상태 / 질환

    질환분류

    (E00-E90)Endocrine, nutritional and metabolic diseases (E00-E90)내분비, 영양 및 대사 질환
    (E75.2)Other sphingolipidosis (E75.2)기타 스핑고리피드증 
    Fabry Disease
    희귀질환 여부 아니오(No)
    대상자 포함기준

    성별

    남성(Male)

    연령

    16세(Year)~No Limit
    1) 파브리병으로 진단받은 자 (leukocyte α-gal activity가 10 nmol/hr/mg 이하이고 α-galactosidase A 유전자에 변이가 있는 자)
    2) 만 16세 이상의 남자 
    3) 본 임상시험을 수행할 적당한 수행능력이 있는 자
    4) 본 임상시험에 참여할 것을 자발적으로 서면 동의한 자(만 20세 미만인 경우 법정 대리인이 서면 동의한 자)
    5) 본 임상시험 기간 동안 피임에 동의한 자
    대상자 제외기준
    1) Serum creatinine이 2.5 mg/dl 초과인 자
    2) 신장 이식을 받은 자
    3) 신장 이식을 받을 예정인 자
    4) 현재 투석을 받고 있는 자
    5) 임상적으로 심각한 기질성 질환(심혈관계, 간, 폐, 신경계, 또는 신장 질환)으로 임상시험 수행이 어려운 것으로 연구자가 판단한 자
    6) α-galactosidase 성분에 생명을 위협할만한 과민성(anaphylactic reaction)을 나타내는 것으로 알려진 자
    7) 임상시험용의약품 투여 전 30일 이내에 타 임상시험용의약품을 투여 받았거나 시험기간 동안 투여 받을 계획이 있는 자
    8) 임상시험용의약품의 구성성분(부형제 등)에 대해 생명을 위협할만한 과민반응을 보이는 것으로 알려진 자
    9) 임상시험 진행 중 금기 약물의 투여가 필요한 피험자
    10) 알코올 또는 약물 중독인 자
    건강인 참여 여부 아니오(No)
  • 10. 결과변수

    결과변수 정보 - 주요결과변수 유형, 주요결과변수 평가항목, 주요결과변수 평가시기, 보조결과변수 평가항목, 보조결과변수 평가시기
    주요결과변수 유형 안전성(Safety)
    주요결과변수 1
    평가항목
    이상반응 발생 정도
    평가시기
    투약 후 10주
    보조결과변수 1
    평가항목
    Plasma GL-3 농도의 변화량 및 백분율 변화량
    평가시기
    기저치 대비 투약 후 10주
    보조결과변수 2
    평가항목
    Plasma GL-3 값이 reference range내에 있는 피험자의 비율
    평가시기
    투약 후 10주
    보조결과변수 3
    평가항목
    Urine GL-3 농도의 변화량 및 백분율 변화량
    평가시기
    기저치 대비 투약 후 10주
    보조결과변수 4
    평가항목
    신장 기능의 변화량 및 백분율 변화량
    평가시기
    기저치 대비 투약 후 10주
    보조결과변수 5
    평가항목
    심장 크기의 변화량 및 백분율 변화량
    평가시기
    기저치 대비 투약 후 10주
    보조결과변수 6
    평가항목
    통증 설문지(Short-form McGill Pain questionnaire)에 의해 측정된 점수의 변화
    평가시기
    기저치 대비 투약 후 10주
  • 11. 연구결과 및 발표

    연구결과 및 발표 정보 - 연구결과 등록유형, 최종 연구대상자 수, 논문게재건수, 논문, 결과 업로드, 연구결과 등록일, 프로토콜 URL 또는 파일 업로드, 결과요약 등
    연구결과 등록유형
  • 12. 연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터)

    연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터) 계획
    연구데이터 공유 계획 연구정보 등록 시 미입력된 정보임
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