연구정보 국문

중등도 중증 – 중증 혈우병 A (FVIII:C≤1%) 성인 남성 참가자에서 PF-07055480(재조합 AAV2/6 사람 인자 VIII 유전자 치료)의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 공개라벨, 단일군 시험

상태 등록

  • 최초제출일

    2021/01/18

  • 검토/등록일

    2021/01/27

  • 최종갱신일

    2021/01/18

CRIS 필수등록항목입니다.

WHO ICTRP (International Clinical Trial Registry Platform)에서 요구하는 필수등록항목입니다.

  • 1. 연구개요

    연구개요 - CRIS등록번호, 연구고유번호, 요약제목, 연구제목, 연구약어명, 식약처규제연구, IND/IDE Protocol 여부, 타등록시스템 등록여부, 임상연구 요양급여적용 신청 여부
    CRIS등록번호 KCT0005828
    연구고유번호 C3731003
    요약제목 혈우병 A 8인자 유전자치료제 3상 임상시험
    연구제목 중등도 중증 – 중증 혈우병 A (FVIII:C≤1%) 성인 남성 참가자에서 PF-07055480(재조합 AAV2/6 사람 인자 VIII 유전자 치료)의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 공개라벨, 단일군 시험
    연구약어명 FVIII GTx Hem A Phase 3 Pivotal Study
    식약처규제연구 예(Yes)
    IND/IDE Protocol 여부 예(Yes)
    타등록시스템 등록여부 예(Yes)
    타등록시스템/등록번호 ClinicalTrials.gov-NCT04370054
    임상연구 요양급여 적용 신청 여부 신청 중(Submitted pending)
  • 2. 임상연구윤리심의

    임상연구윤리심의 - 승인상태, 승인번호, 승인일, 위원회정보, 자료모니터링위원회로 구성된 임상연구윤리심의
    승인상태 제출 후 승인(Submitted approval)
    승인번호 KHNMC 2020-11-007-001
    승인일 2021-01-12
    위원회명 강동경희대학교의대병원 기관생명윤리위원회
    위원회주소 서울특별시 강동구 동남로 892
    위원회 전화번호 02-440-8107
    자료모니터링위원회 예(Yes)
    위원회명 국문 : 자료모니터링위원회
  • 3. 연구자

    연구자정보 - 연구책임자 성명, 직위, 기관명, 연구실무담당자 성명, 직위, 기관명, 등록관리자 성명, 직위, 기관명
    연구책임자
    성명 박영실
    직위 교수
    전화번호 02-440-7174
    기관명 강동경희대학교의대병원
    주소 서울특별시 강동구 동남로 892
    연구실무담당자
    성명 박영실
    직위 교수
    전화번호 02-440-7174
    기관명 강동경희대학교의대병원
    주소 서울특별시 강동구 동남로 892
    등록관리자
    성명 박영실
    직위 교수
    전화번호 02-440-7174
    기관명 강동경희대학교의대병원
    주소 서울특별시 강동구 동남로 892
  • 4. 연구현황

    연구현황 정보 - 연구참여기관, 전체연구모집현황, 첫 연구대상자 등록일, 목표대상자 수, 자료수집종료일, 연구종료일, 참여기관 기관명, 참여기관 연구모집현황, 참여기관 첫 연구대상자 등록일, 참여기관 첫 연구대상자 등록여부
    연구참여기관 단일 - 다국가}
    전체연구모집현황 대상자 모집 전(Not yet recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2021-02-01 예정(Anticipated)
    목표대상자 수 63 명
    자료수집종료일 2022-08-12 , 예정(Anticipated)
    연구종료일 2026-10-29 , 예정(Anticipated)
    참여기관별 연구진행현황 1
    기관명 강동경희대학교의대병원
    연구모집현황 대상자 모집 전(Not yet recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2021-02-01 , 예정(Anticipated)
  • 5. 연구비지원기관

    연구비지원기관 정보 - 연구비지원기관 기관명, 기관종류, 연구과제번호
    1. 연구비지원기관
    기관명 한국화이자제약(주)
    기관종류 제약회사 (Pharmaceutical Company)
    연구과제번호 C3731003
  • 6. 연구책임기관

    연구비지원기관 정보 - 연구책임기관 기관명, 연구책임기관 기관종류
    1. 연구책임기관
    기관명 한국화이자제약(주)
    기관종류 제약회사 (Pharmaceutical Company)
  • 7. 연구요약

    연구요약 정보
    연구요약
    C3731003은 5년의 시험 기간 동안 중등도 중증 또는 중증 혈우병 A (FVIII:C≤1%)가 있는 성인 남성 참여자에서 PF-07055480 단회 IV 점적 투여의 임상 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 Pivotal 3상시험입니다. 이 시험은 도입부 시험 C0371004에서 최소 6개월간 FVIII 제제를 이용한 정례적 예방을 완료한 자격이 되는 참여자를 등록시킬 것입니다.
  • 8. 연구설계

    연구설계 정보 - 연구종류, 연구목적, 임상시험단계, 중재모형, 눈가림, 눈가림 대상자, 배정, 중재종류, 중재상세설명, 중재군 수, 중재군명, 중재군 목표대상자 수, 중재군 유형, 중재군 상세내용
    연구종류 중재연구(Interventional Study)
    연구목적
    치료(Treatment)
    임상시험단계 Phase3
    중재모형 단일군(Single Group)  
    눈가림 사용안함(Open)
    배정 해당사항없음(Not Applicable)
    중재종류 의약품(Drug), 유전적요인/유전자치료(Genetic)  
    중재상세설명
    임상시험용 의약품 명칭: PF-07055480
    투여:단회 점적 투여, 3×10^13 벡터 게놈/kg 
    투여 경로: 정맥내 점적 투여/주사
    중재군 수 1
    중재군 1

    중재군명

    PF-07055480

    목표대상자 수

    63 명

    중재군유형

    시험군(Experimental)

    상세내용

    임상시험용 의약품 명칭: PF-07055480
    투여:단회 점적 투여, 3×10^13 벡터 게놈/kg 
    투여 경로: 정맥내 점적 투여/주사
  • 9. 대상자선정기준

    대상자선정기준 정보 - 연구대상 상태/질환, 희귀질환 여부, 대상자 포함기준 성별, 대상자 포함기준 연령, 대상자 포함기준 내용, 대상자 제외기준, 건강인 참여 여부
    연구대상 상태 / 질환

    질환분류

    (D50-D89)Diseases of the blood and blood-forming organs and certain disorders involving the immune mechanism (D50-D89)혈액 및 조혈기관의 질환과 면역메커니즘을 침범한 특정 장애
    (D66)Hereditary factor Ⅷ deficiency (D66)유전성 제8인자결핍 
    혈우병 A
    희귀질환 여부 예(Yes)
    대상자 포함기준

    성별

    남성(Male)

    연령

    18세(Year)~65세(Year)
    참여자는 다음의 모든 기준에 부합되는 경우에만 시험에 선정될 수 있습니다.
    연령:
    1. 참여자는 시험대상자 사전 동의서 서명 당시 만 ≥18세 및 만 <65세여야 합니다.
    참여자 유형 및 질병 특성:
    2. 참여자는 스크리닝 기간 시작 시 도입부 시험(C0371004) 중 최소 6개월의 정례적 FVIII 예방 요법을 완료하고 FVIII 단백질 제제에 대한 입증된 노출일이 ≥150일이어야 합니다(표준 반감기 또는 연장 반감기 재조합, 혈장 유도).
    3. 순환 FVIII 활성도 ≤1%로 정의된 중등도 중증 - 중증 혈우병 A임이 입증된 참여자.
    4. 참여자는 임상시험용 의약품 투여 후 혈우병 A에 대한 예방 요법을 중지하는 데 동의해야 합니다. 필요에 따라 FVIII 대체 요법이 허용됩니다.
    5. 허용되는 스크리닝 중앙 실험실 수치는 다음과 같습니다.
    • 헤모글로빈 ≥11g/dL
    • 혈소판 ≥100,000cells/μL
    • 크레아티닌 ≤2.0mg/dL
    성별
    6. 남성
    남성의 피임 사용은 임상시험 참여자의 피임법에 관한 현지 규정에 따라야 합니다.
    a. 남성 참여자:
    남성 참여자는 중재 기간 중 그리고 적어도 연속 정액 샘플 3개가 벡터 배출에 대해 음성 반응을 보이는 데 필요한 시간 동안 다음 조치에 동의할 경우에 참가할 자격이 주어집니다.
    • 정자를 기증하지 않을 것.
    그리고, 다음 중 하나:
    • 선호하는 평소 생활방식인 이성 또는 동성과의 성교를 (장기적이고 지속적으로) 삼가고 금욕 상태를 유지하는 것에 동의할 것.
    또는
    • 아래에 기술된 피임/장벽을 사용할 것에 동의할 것.
    o 다른 사람에게 정액을 사정할 때 남성용 콘돔을 사용할 것에 동의할 것.
    시험대상자 동의
    7. ICF 및 이 임상시험 계획서에 규정된 요건 및 제한사항의 준수를 포함, 시험대상자 사전 동의서에 서명함으로써 동의할 수 있는 능력.
    대상자 제외기준
    참여자는 다음의 기준에 하나라도 부합되는 경우에는 시험에서 제외됩니다.
    의학적 질환
    1. 스크리닝 중 중앙 검사실에서 수행한 바에 따라 확립된 임계치가 1:4를 초과하거나 이와 동일한 항-AAV6 nAb 역가.
    2. 실험실 정상 범위에 관계없이 역가 ≥0.6BU/mL, 또는 측정된 모든 베데스다 억제제 역가가 분석을 수행하는 실험실의 ULN을 초과하는 것으로 정의되는 FVIII 억제제의 과거력(임상 또는 실험실 기반 평가). 임상적으로, FVIII 투여에 대한 반응 감소의 징후 또는 증상이 없음.
    3. FVIII 대체 제제 또는 정맥주사용 면역글로불린 투여에 과민증이 알려진 경우.
    4. 참여자가 허용 불가 위험으로 간주하는 만성 감염 또는 기타 만성 질환 과거력. 뇌졸중 또는 심근경색증을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈전 사례의 과거력이 있는 모든 환자.
    5. 시험자가 참여하기에 적합하지 않다고 간주하는 임상적으로 유의한 주요 질환 또는 상태, 또는 시험 참여와 관련된 위험성을 증가시키거나 시험 결과 해석을 방해할 수 있으며 시험자가 판단하기에 참여자를 본 시험 참여에 부적합하게 만들 최근(지난 1년 이내) 또는 활동성 자살 관념 또는 행동(알코올 중독 포함) 또는 실험실 검사 이상을 비롯한 기타 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태.
    6. 중앙 실험실 결과에 기반한 ALT, AST, ALP >2x ULN.
    7. 중앙 실험실 결과에 기반한 빌리루빈 >1.5xULN(빌리루빈이 분할된 직접 빌리루빈 <35%인 경우에는 고립 빌리루빈 >1.5xULN이 허용됩니다).
    8. 복수, 간성 뇌병증, 혈액응고장애, 저알부민혈증, 식도 또는 위 정맥류, 지속황달, 또는 경화증의 존재에 의해 정의되는 시험자 평가에 따른 현재의 불안정한 간질환 또는 담즙성 질환. 참고: 안정성 만성 간 질환(질베르증후군, 무증상 담석 포함)은 참여자가 다른 식으로 참가 기준에 부합될 경우에 허용됩니다.
    참고: 참여자가 중앙 실험실 결과가 제외기준에서 정한 범위를 초과하는 경우 적합성을 결정하기 위해 중앙 검사실에서 재검을 실시할 수 있습니다. 그러나 그 결과는 베이스라인 방문/2차 방문 이전에 확인 가능하여야 합니다.
    사전/병용 요법
    9. 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 치료 중.
    10. 앞으로 12개월 동안 FVIII 수술적 예방 인자 치료를 요하는 수술 시술이 계획된 모든 참여자.
    11. 제한된 치료를 사용하는 참여자. 
    12. 전에 PF-07055480 또는 기타 유전자 치료를 받은 참여자.
    사전/동시 임상시험 경험
    13. 전에 시기에 상관없이 유전자 치료 시험 또는 지난 12주 이내에 중재 임상시험에서 투여받은 경우. 단, 시험 C0371004 참가는 제외함.
    진단 평가
    14. 활동성 B형 또는 C형 간염:
    • HBcAb, HBsAg 및 HBV DNA 양성. 예외: 참여자가 HBcAb에 양성일 경우, 선정을 위해 HBsAg 및 HBV DNA는 음성이어야 합니다.
    • HCV-RNA 양성.
    15. 문맥고혈압, 비장 비대증 또는 간성 뇌병증의 기존 진단에 의해 정의되는 유의한 간질환. 추가로 스크리닝 중 혈청 알부민 수치가 정상 한계 미만 및/또는 아래의 진단 양식에 따른 유의한 간 섬유증. FibroScan 점수 >8kPa 단위, Fibro Test/FibroSURE >0.48. 시험자의 의견에 따라 혼란스러운 병력(예, 단백뇨가 FibroTest 결과에 영향을 미칠 수 있음)으로 인해 FirbroTest 결과가
    우려되는 경우. 시험자는 스크리닝 기간 중 다른 간섬유화 평가(예, FibroScan)을 실시할 수 있습니다.
    참고: 참여자가 질베르증후군 병력이 있다면 FibroTest를 섬유화 검사에 사용할 수 없습니다.
    16. CD4+ 세포 수 ≤200mm3 및/또는 바이러스 수치 >20copies/mL인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거.
    기타 제외 기준
    17. 시험 수행에 직접적으로 관여하는 해당 시험기관 직원 및 가족, 그렇지 않으면, 시험자의 감독을 받는 시험기관 직원 또는 시험 수행에 직접적으로 관여하는 가족을 포함한 Pfizer 직원인 참여자.
    18. 시험자의 판단에 따라 예정된 방문, PF-07055480 점적 투여를 준수할 없는 경우.
    19. 임상시험계획서를 준수할 능력 또는 의지가 없는 경우.
    20. 헤파린 또는 헤파린 유도 혈소판 감소증에 감수성.
    21. 임상시험용 의약품 또는 임상시험용 의약품의 성분, 또는 시험자나 의뢰자의 의료 모니터 요원이 판단하기에 시험 참여 금기사항인 약물 또는 기타 알레르기에 감수성.
    건강인 참여 여부 아니오(No)
  • 10. 결과변수

    결과변수 정보 - 주요결과변수 유형, 주요결과변수 평가항목, 주요결과변수 평가시기, 보조결과변수 평가항목, 보조결과변수 평가시기
    주요결과변수 유형 유효성(Efficacy)
    주요결과변수 1
    평가항목
    PF-07055480 점적 투여 후(제3주부터) 12개월간의 ABR(자연 출혈 및 외상 출혈) 대비 이전 FVIII 예방대체 요법 시 ABR
    평가시기
    3주부터 12개월
    보조결과변수 1
    평가항목
    PF-07055480 점적 투여 후 12개월간 외인성 FVIII의 AIR 대비 이전 FVIII 예방대체 요법 시 AIR
    평가시기
    12개월
  • 11. 연구결과 및 발표

    연구결과 및 발표 정보 - 연구결과 등록유형, 최종 연구대상자 수, 논문게재건수, 논문, 결과 업로드, 연구결과 등록일, 프로토콜 URL 또는 파일 업로드, 결과요약 등
    연구결과 등록유형 아니오(No)
  • 12. 연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터)

    연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터) 계획
    연구데이터 공유 계획 아니오(No)
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