소뇌실조증 (Cerebellar Ataxia,CA)는 소뇌의 손상으로 근육운동이 불완전해 걷기조차 힘들정도로 정상적인 운동이 불가능해지는 희귀질환이다. 대부분 운동신경의 장애로 마치 술 취한 사람처럼 비틀거리며 걷거나 전형 걸을수 없는게 특징으로 언어장애 까지 동반 될 수 있다. 중간엽줄기세포는 줄기세포 본연의 특성(자가복제 및 분화능) 이외에 항염증인자와 성장인자 분비능이 있어서이들에 의해 신경염증 완화, 운동신경세포 사멸 방지 및 운동신경의 생존 연장 등 신경보호효과를 나타낼 것으로 예상되어 최근 ALS에서 중간엽줄기세포를 이용한 치료 연구들이 이루어지고 있다.
CS20BR08(조직 적합 반일치 동종골수유래 중간엽줄기세포)은 알려진 중간엽줄기세포 표면마커를 발현하며 여러 중간엽성 세포로의 분화능을 가지고 있을뿐만 아니라, 다양한 항염증인자 및 성장인자를 분비하는 능력을 지니고 있어서 소뇌실조증의 완화 또는 운동기능 개선 효과를 나타내는 것으로 판단된다.

제품명: CS20BR08
의약품분류 : 임상시험용 의약품
용법,용량 : 환자 몸무게 1kg당 0.1ml (소수점 첫째자리에서 반올림)
투여경로 : 척수강내 주사
성상 : 무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포현탁액
빈도 : 반복투여군 – 총 4회 투여
	비반복투여군 – 총 2회 투여
총 기간 :　1 cycle 시험약 투여 시, 약 28일 간격으로 2회 투여를 한다.
	반복 투여군에 배정 받은 대상자는 동일한  cycle로 첫 투여 후 6개월 후 동일한 방법으로 약 28일 간격으로 2회를 추가 투여 한다.

상세내용

다계통위축증 소뇌변이형 의증 이상으로 진단받은 환자

- 약제학적 특성 및 제형
제품명: CS20BR08
의약품분류 : 임상시험용 의약품
용법,용량 : 환자 몸무게 1kg당 0.1ml (소수점 첫째자리에서 반올림)
투여경로 : 척수강내 주사
성상 : 무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포현탁액
빈도 : 반복투여군 – 총 4회 투여
	비반복투여군 – 총 2회 투여
총 기간 :　1 cycle 시험약 투여 시, 약 28일 간격으로 2회 투여를 한다.
	반복 투여군에 배정 받은 대상자는 동일한  cycle로 첫 투여 후 6개월 후 동일한 방법으로 약 28일 간격으로 2회를 추가 투여 한다.

상세내용

- 임상적, 유전학적 검사상 척수소뇌실조증으로 진단된 환자

- 약제학적 특성 및 제형
제품명: CS20BR08
의약품분류 : 임상시험용 의약품
용법,용량 : 환자 몸무게 1kg당 0.1ml (소수점 첫째자리에서 반올림)
투여경로 : 척수강내 주사
성상 : 무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포현탁액
빈도 : 반복투여군 – 총 4회 투여
	비반복투여군 – 총 2회 투여
총 기간 :　1 cycle 시험약 투여 시, 약 28일 간격으로 2회 투여를 한다.
	반복 투여군에 배정 받은 대상자는 동일한  cycle로 첫 투여 후 6개월 후 동일한 방법으로 약 28일 간격으로 2회를 추가 투여 한다.

상세내용

다른 원인으로 확인되지 않은 비유전성 소뇌실조증로 진단된 환자

- 약제학적 특성 및 제형
제품명: CS20BR08
의약품분류 : 임상시험용 의약품
용법,용량 : 환자 몸무게 1kg당 0.1ml (소수점 첫째자리에서 반올림)
투여경로 : 척수강내 주사
성상 : 무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포현탁액
빈도 : 반복투여군 – 총 4회 투여
	비반복투여군 – 총 2회 투여
총 기간 :　1 cycle 시험약 투여 시, 약 28일 간격으로 2회 투여를 한다.
	반복 투여군에 배정 받은 대상자는 동일한  cycle로 첫 투여 후 6개월 후 동일한 방법으로 약 28일 간격으로 2회를 추가 투여 한다.

- 비유전성 소뇌실조증
- 다계통위축증 소뇌변이형
- 유전성 척수소뇌실조증

1. 다음 각 항에 해당되는 질환을 진단받은 자
    - The Gilman Criteria (2008)에 따라 possible 혹은 probable multiple system atrophy, cerebellar subtype 으로 진단받은 환자
    - Abele et al. criteria에 따라 다른 원인으로 확인되지 않은 Sporadic adult onset cerebellar ataxia로 진단된 환자
    - 임상적, 유전학적 검사상 spinocerebellar ataxia로 진단된 환자
2. 30세 이상 80세 이하의 환자
3. Scale for the assessment and rating of ataxia (SARA) 20점 이하의 환자
4. 일반적인 혈액학적으로 이상이 없는 자
5. 연구 동의 승낙서를 자의로 필한 자

1. K-MMSE 검사상 명확한 치매가 의심되는 경우
2. 방사선학적 영상소견상 혈관성 뇌병변이 공존하는 경우
3. 심한 내과적 질환이 병존하는 경우이거나, 심한 발열성 상태인 경우
4. 환자의 장기 생존에 영향을 주는 질환이 있는 경우
5. 임산부, 수유부, 미성년자를 포함한 태아 및 성장에 이차적 영향을 줄 수 있는 경우
6. 현재 다른 임상시험에 참여 중이거나  6개월 이내 다른 줄기세포치료제를 투여한 경우
7.  시험약 투여 전 HLA 항체가 있는 것으로 확인된 경우
8. 기타 시험자에 의해 임상시험에 참여하기에 부적합한 것으로 판단된 환자

운동실조 척도

투여 후 12개월

보행 분석기

투여 후 12개월