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심장 침범이 있는 재발성/불응성 일차성 아밀로이드증 환자의 주요장기기능 회복에 대한 레날리도마이드의 치료 효과 연구

상태 등록

  • 최초제출일

    2019/02/19

  • 검토/등록일

    2019/03/08

  • 최종갱신일

    2024/01/30

CRIS 필수등록항목입니다.

WHO ICTRP (International Clinical Trial Registry Platform)에서 요구하는 필수등록항목입니다.

  • 1. 연구개요

    연구개요 - CRIS등록번호, 연구고유번호, 요약제목, 연구제목, 연구약어명, 식약처규제연구, IND/IDE Protocol 여부, 타등록시스템 등록여부, 임상연구 요양급여적용 신청 여부
    CRIS등록번호 KCT0003604
    연구고유번호 H-1810-089-981
    요약제목 심장 침범이 있는 재발성/불응성 일차성 아밀로이드증 환자에서 레날리도마이드의 치료 효과 연구
    연구제목 심장 침범이 있는 재발성/불응성 일차성 아밀로이드증 환자의 주요장기기능 회복에 대한 레날리도마이드의 치료 효과 연구
    연구약어명 Lenalidomide for AL amyloidosis involving myocardium
    식약처규제연구 예(Yes)
    IND/IDE Protocol 여부
    타등록시스템 등록여부 아니오(No)
    임상연구 요양급여 적용 신청 여부 신청 중(Submitted pending)
  • 2. 임상연구윤리심의

    임상연구윤리심의 - 승인상태, 승인번호, 승인일, 위원회정보, 자료모니터링위원회로 구성된 임상연구윤리심의
    승인상태 제출 후 승인(Submitted approval)
    승인번호 H-1810-089-981
    승인일 2018-11-30
    위원회명 서울의과대학/서울대학교병원 의학연구윤리심의위원회
    위원회주소 서울특별시 종로구 대학로 103
    위원회 전화번호 02-2072-0694
    자료모니터링위원회 아니오(No)
  • 3. 연구자

    연구자정보 - 연구책임자 성명, 직위, 기관명, 연구실무담당자 성명, 직위, 기관명, 등록관리자 성명, 직위, 기관명
    연구책임자
    성명 고영일
    직위 조교수
    전화번호 02-2072-7217
    기관명 서울대학교병원
    주소 서울특별시 종로구 대학로 101,
    연구실무담당자
    성명 추경화
    직위 연구간호사
    전화번호 02-6072-5179
    기관명 서울대학교병원
    주소 서울특별시 종로구 대학로 101,
    등록관리자
    성명 추경화
    직위 연구간호사
    전화번호 02-6072-5179
    기관명 서울대학교병원
    주소 서울특별시 종로구 대학로 101,
  • 4. 연구현황

    연구현황 정보 - 연구참여기관, 전체연구모집현황, 첫 연구대상자 등록일, 목표대상자 수, 자료수집종료일, 연구종료일, 참여기관 기관명, 참여기관 연구모집현황, 참여기관 첫 연구대상자 등록일, 참여기관 첫 연구대상자 등록여부
    연구참여기관 단일
    전체연구모집현황 대상자 모집 전(Not yet recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2019-03-18 예정(Anticipated)
    목표대상자 수 30 명
    자료수집종료일 2021-03-15 , 예정(Anticipated)
    연구종료일 2021-12-31 , 예정(Anticipated)
    참여기관별 연구진행현황 1
    기관명 서울대학교병원
    연구모집현황 대상자 모집 전(Not yet recruiting)
    첫 연구대상자 등록일 2019-03-18 , 예정(Anticipated)
  • 5. 연구비지원기관

    연구비지원기관 정보 - 연구비지원기관 기관명, 기관종류, 연구과제번호
    1. 연구비지원기관
    기관명 서울대학교병원
    기관종류 의료기관 (Medical Institute)
    연구과제번호
  • 6. 연구책임기관

    연구비지원기관 정보 - 연구책임기관 기관명, 연구책임기관 기관종류
    1. 연구책임기관
    기관명 서울대학교병원
    기관종류 의료기관 (Medical Institute)
  • 7. 연구요약

    연구요약 정보
    연구요약
    본 2상 임상 시험은 심장 침범이 있는 일차성 아밀로이드증 환자에게서 레날리도마이드가 주요 장기 기능의 호전, 특히 혈액학적 반응율에 미치는 영향을 형가하는 것을 목적으로 하는 2상 임상 시험이다. 이는 심장 침범이 있는 일차성 아밀로이드증 환자에게서 탈리도마이드와 덱사메타손을 병합하여 투약하였을 때 심장에 침착된 아밀로이드의 양이 의미있게 감소하는 것을 11C-핏츠버프 B 양전자 단층촬영 영상을 통해 성공적으로 증명하였으며 이러한 반응이 심기능의 호전으로 이어지는 것을 보고한 것에 따라 고안된 것이다. 만 19세 이상의 연구 등록시점으로부터 5년 이내에 레날리도마이드에 노출력이 없는 불응성이거나 재발한 일차성 아밀로이드증 환자를 치료 대상으로 한다. 치료 약제들은 다음과 같이 투여한다.
    - 레날리도마이드 : 제 1일~ 21일 경구복용, 시작용량 15mg 으로 하여 대상자의 내약성이 좋을 경우 매 주기마다 5mg 씩 증량하여 최대 25mg 을 복용
    - 덱사메타손 : 제 1일~ 4일 경구복용 혹은 정맥내 주입, 40mg(65세 이상 대상자의 경우 20mg)
    치료는 매 4주를 한 주기로 하며, 총 12주기까지 투여한다. 총 30명의 환자들을 대상으로 연구를 진행하며, 연구의 1차 목적은 혈액학적 반응율이고 2차 목적은 해당 요법을 통한 심기능/신장기능/간기능 반응율, 11C-핏츠버프 B 양전자 단층촬영 영상으로 측정한 심장 아밀로이드양의 변화, 전체 생존기간, 무진행 생존기간, 독성평가이다.
  • 8. 연구설계

    연구설계 정보 - 연구종류, 연구목적, 임상시험단계, 중재모형, 눈가림, 눈가림 대상자, 배정, 중재종류, 중재상세설명, 중재군 수, 중재군명, 중재군 목표대상자 수, 중재군 유형, 중재군 상세내용
    연구종류 중재연구(Interventional Study)
    연구목적
    치료(Treatment)
    임상시험단계 Phase2
    중재모형 단일군(Single Group)  
    눈가림 사용안함(Open)
    배정 해당사항없음(Not Applicable)
    중재종류 의약품(Drug)  
    중재상세설명
    단일 실험군으로 다음과 같이 치료(중재)한다.
    - 레날리도마이드 : 제 1일~ 21일 경구복용, 시작용량 15mg 으로 하여 대상자의 내약성이 좋을 경우 매 주기마다 5mg 씩 증량하여 최대 25mg 을 복용
    - 덱사메타손 : 제 1일~ 4일 경구복용 혹은 정맥내 주입, 40mg(65세 이상 대상자의 경우 20mg)
    치료는 매 4주를 한 주기로 하며, 총 12주기까지 투여한다.
    중재군 수 1
    중재군 1

    중재군명

    레날리도마이드 + 덱사메타손 요법

    목표대상자 수

    30 명

    중재군유형

    시험군(Experimental)

    상세내용

    단일 실험군으로 다음과 같이 치료(중재)한다.
    - 레날리도마이드 : 제 1일~ 21일 경구복용, 시작용량 15mg 으로 하여 대상자의 내약성이 좋을 경우 매 주기마다 5mg 씩 증량하여 최대 25mg 을 복용
    - 덱사메타손 : 제 1일~ 4일 경구복용 혹은 정맥내 주입, 40mg(65세 이상 대상자의 경우 20mg)
    치료는 매 4주를 한 주기로 하며, 총 12주기까지 투여한다.
  • 9. 대상자선정기준

    대상자선정기준 정보 - 연구대상 상태/질환, 희귀질환 여부, 대상자 포함기준 성별, 대상자 포함기준 연령, 대상자 포함기준 내용, 대상자 제외기준, 건강인 참여 여부
    연구대상 상태 / 질환

    질환분류

    (I00-I99)Diseases of the circulatory system (I00-I99)순환계통의 질환
    (I43.1)Cardiomyopathy in metabolic diseases (I43.1)대사질환에서의 심근병증 
    심장 침범이 있는 일차성 아밀로이드증
    희귀질환 여부 아니오(No)
    대상자 포함기준

    성별

    둘다(Both)

    연령

    19세(Year)~No Limit
    ① 만 19세 이상의 성인
    ② 일차성 아밀로이드증이 확인되었으며 A 와 B 조건을 모두 만족하는 환자
    A. 심장침범 : 다음 중 하나 이상을 만족
    a. 심초음파 : 다른 심장질환의 원인이 없는 상태에서 평균 심벽의 두께가 12mm 를
    초과 
    b. 심장 자기공명 영상 : 심장 자기공명 영상은 좌심실 심근의 비정상적인 수축 확산 또는 불규칙적으로 지연되는 가돌리늄 강화와 결합되어 형태학 및 구조적 이상이 있는 진단들(좌심실벽, 우심실벽 비후 혹은 심방중격, 양심방비대)에서 아밀로이드 심근증 양성인 것으로 간주된다. 
    c. N 단말형 프로 B형 나트륨 이뇨펩타이드 :  신장기능의 저하가 없는 상태에서 N 단말형 프로 B형 나트륨 이뇨펩타이드  > 332ng/l
    B. 치료상태 : 연구 등록시점으로부터 5년 이내에 레날리도마이드에 노출력이 없는 불응성
    이거나 재발한 일차성 아밀로이드증 환자
    ③ 동부 종양학 공동연구 그룹 수행능력 상태 ≤ 3
    ④ 연구 등록시점으로부터 2주 이내에 시행된 혈액검사에서 다음 조건을 만족해야함
    a. 혈청 크레아티닌 ≤ 3.0mg/dl 혹은 크레아티닌 청소율 ≥ 50ml/분 (콕크로프트 공식에 의한)
    b. 절대 호중구 수≥ 1000/ul
    c. 혈소판 수 ≥ 75,000/ul
    d. 헤모글로빈 ≥ 8.0mg/dl
    e. 총 빌리루빈 < 정상 상한치 2 배 or 알칼리 인산염< 정상 상한치 4 배 
    ⑤ 연구 등록시점으로부터 적어도 3개월 이상의 생존이 예상됨
    ⑥ 가임기 여성(즉, 폐경 전이거나 불임 수술을 받지 않은 여성)의 경우 임신한 상태가 아님이 확인되어야 한다.
    a. 대상자 동의 시점부터 시험약 중단 후 최소 4주까지 두 가지 효과적인 피임법(금욕, 자궁내 장치, 경구피임약, 이중차단장치)을 시행
    b. 스크리닝 기간 동안 혈청 또는 소변 임신검사 결과가 음성
    c. 레날리도마이드 치료를 시작하기 전 10~14일 이내에 실시된 혈청 또는 소변 임신검사 및 24시간 이내에 실시된 2차 검사 결과가 음성
    ⑦ 남성의 경우 연구진행기간 동안과 연구 종료 후 30일까지 차단피임법(barrier method)을 하는 것에 동의하여야 함.
    ⑧ 연구 설명문의 내용을 이해하고 자발적으로 서면 동의하며, 방문일정, 치료계획, 실험실 검사 및 다른 시험 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 환자
    대상자 제외기준
    ① 심장침범이 없는 일차성 아밀로이드증 환자
    ② 자가조혈모세포이식을 계획중이거나 자가조혈모세포이식 후 혈액학적 관해 상태를 유지하고 있는 환자
    ③ 수유중이거나 임산부 또는 가임기의 여성으로서 피임을 할 의사가 없는 환자
    ④ 연구진행기간 동안과 연구 종료 후 30일까지 차단피임법(barrier method)을 사용할 의사가 없는 남성환자
    ⑤ 시험약 첫 투여 14일 이내에 비경구 요법(항생제, 항진균제, 또는 항바이러스제)이 필요한 급성 감염이 있거나, 유효한 항균제가 없는 감염증과 전신 진균 감염증의 병력이 있는 환자
    ⑥ 지난 6개월 이내에 시험자의 견해상 대상자의 연구참여에 악영향을 미칠 수 있는 임상적으로 유의한 유전적, 신장, 신경학적, 정신과적, 내분비, 대사, 면역학적, 심혈관, 폐, 또는 간 질환의 병력이 있는 환자
    ⑦ 시험약, 그 유사체, 또는 모든 제제의 다양한 제형에 함유된 부형제에 대해 알려진 알레르기 및 과민증의 병력이 있는 환자
    ⑧ 시험약 첫 투여 전 8주 이내에 생백신을 투여받은 환자
    ⑨ 연구 등록 시점으로부터 4주 이내에 임상시험용 의약품이나 표준요법의 항암치료를 받은 환자
    ⑩ 연구 참여에 자발적으로 동의를 할 수 없거나 참여할 의사가 없는 환자
    건강인 참여 여부 아니오(No)
  • 10. 결과변수

    결과변수 정보 - 주요결과변수 유형, 주요결과변수 평가항목, 주요결과변수 평가시기, 보조결과변수 평가항목, 보조결과변수 평가시기
    주요결과변수 유형 유효성(Efficacy)
    주요결과변수 1
    평가항목
    혈액학적 반응율
    평가시기
    2.7년까지 매월
    보조결과변수 1
    평가항목
    심기능/신장기능/간기능 반응률
    평가시기
    2.7년까지 매월
    보조결과변수 2
    평가항목
    11C-핏츠버프 B 양전자 단층촬영 영상으로 측정한 심장 아밀로이드양의 변화
    평가시기
    2.7년까지 6개월마다
    보조결과변수 3
    평가항목
    전체 생존기간
    평가시기
    2.7년까지 3개월마다
    보조결과변수 4
    평가항목
    무진행 생존기간
    평가시기
    2.7년까지 3개월마다
    보조결과변수 5
    평가항목
    독성평가
    평가시기
    2.7년까지 매월
  • 11. 연구결과 및 발표

    연구결과 및 발표 정보 - 연구결과 등록유형, 최종 연구대상자 수, 논문게재건수, 논문, 결과 업로드, 연구결과 등록일, 프로토콜 URL 또는 파일 업로드, 결과요약 등
    연구결과 등록유형 아니오(No)
  • 12. 연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터)

    연구데이터 공유(익명화된 연구대상자 데이터) 계획
    연구데이터 공유 계획 아니오(No)
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