스테로이드에 불응하거나 의존하는 만성 이식편대숙주질환 환자를 대상으로 SCM-CGH의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 시행하는 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 제2상 임상시험이다. 시험약은 동종줄기세포 치료제로써 기존 중간엽줄기세포 분리기술 유래 치료제에 대비하여 자사의 독자적인 분리기술을 사용하여 고순도의 clonal MSC(Mesenchymal Stem Cell)만을 분리하여 순도와 효능을 높였다. SCM-CGH 또는 위약을 3회 투여 후 12주 시점의 전체 반응률을 평가하여 SCM-CGH 투여군이 위약 투여군에 비해 반응률이 우월함을 입증하기 위한 시험이다.

선정기준에 적합한 대상자에 한하여 시험군(SCM-CGH 투여군) 또는 대조군(위약 투여군)에 1:1의 비율로 배정후, 시험군에 배정된 시험대상자에게는 SCM-CGH 1 x 10^6cells/kg 을, 대조군에 배정된 시험대상자에게는 위약(생리식염수)를 각각 2주 간격으로 3회 정맥투여 함.

상세내용

SCM-CGH 1 x 10^6cells/kg를 2주 간격으로 3회 정맥투여

상세내용

위약(생리식염수)를 각각 2주 간격으로 3회 정맥투여

만성 이식편대숙주질환

1) 만 19세 이상, 체중 40 ~ 80kg의 남녀
2) 동종 조혈모세포이식 후 만성 GVHD로 진단된 환자로서 표준 스테로이드 요법에 불응하거나 의존적인 자
- Prednisone ≥1.0 mg/kg/day 또는 등가용량의 코르티코스테로이드를 2주 투여하였음에도 개선되지 않거나,
- Prednisone ≥0.5 mg/kg/day 또는 1.0 mg/kg/day 등가용량의 코르티코스테로이드를 2일에 한번씩 4주 투여하였음에도 개선되지 않거나,
- Prednisone 또는 등가용량의 코르티코스테로이드를 >0.25 mg/kg/day 또는 >0.5 mg/kg/day로 2일에 한번씩 8주 이상 투여하였음에도 재발없이 감량하지 못하는 경우
3) Visit 1(screening) 이전 전신적 GVHD 치료제를 스테로이드를 포함하여 3개 이하로 투여받았으며, Visit 2(baseline) 이전 2주 동안 안정적인 용량으로 투여받은 환자
4) 다음의 기준을 만족하는 환자
- Absolute neutrophil count (ANC) ≥ 1,000 cells/mm3
- Serum creatinine < 2 x upper limit of normal (ULN)
5) 다음 4가지 중 1가지에 해당하는 환자
a. 외과적으로 불임인 환자
b. 마지막 월경으로부터 2년이 초과된 만 45세 이상의 폐경 후 여성 환자
c. 임신을 피하기 위하여 마지막 임상시험의약품 투여 후 30일 까지 적어도 적어도 두 가지 이상(Barrier method중 한 가지는 반드시 포함)의 피임법을 사용하는 것에 동의한 불임이 아닌 폐경 전 여성 환자
- 차단 피임법: 콘돔, 페미돔, 질살정제, 경부차단(피임용 질격막, 피임스폰지) 
- 호르몬 피임법: 경구용 피임약, 미니필, 주사용 피임제, 피임 패치, 피임용 질링
- 자궁내 장치: 미레나
- 자연 피임법: 질외사정법, 자연주기법(날짜피임법, 기초체온법)
- 불임 시술: 정관절제술, 난관결찰술
d. 권장되는 적절한 피임법을 사용하는 것에 동의한 남성 환자
6) 임상시험의 목적, 방법 등 관련된 모든 사항에 대한 설명을 듣고 본인 또는 대리인이 서면동의서에 자발적으로 서명한 환자

1) Classic, de Novo Late, Recurrent Late, Persistent Late 모두 포함한 급성 GVHD 환자
2) HIV 항체 검사 결과가 양성인 자
3) HBV 항원, HCV항체 검사 결과가 활동성인 자
4) 중등도 이상의 감염, 출혈 등의 조절되지 않는 동반질환을 가진 환자
5) 중증의 심부전(NYHA class III/IV), 울혈성 심부전 또는 치료가 필요한 부정맥 환자
6) 동종 조혈모세포 이식을 1회 초과하여 받은 환자 
7) 페니실린 피부 반응 양성 환자
8) 동종 조혈모세포 이식을 시행한 원인질환(ALL, CML, CLL, AML, NHL, multiple myeloma 등의 조혈모세포 이식 요구질환)의 재발 소견이 있거나 조혈모세포 이식 후 이차 악성질환을 진단받은 환자
9) Visit 1(Screening) 이전 2주 이내에 anti-thymocyte globulin (ATG)을 투여 받은 환자
10) FVC 또는 FEV1이 40% 미만인 자(단, 활동성 감염 소견이 부재하며 기저증상이 cGVHD에 기인한 폐기능 저하일 경우는 시험자의 판단 하에 참여 가능하다.)
11) Visit 1(screening) 이전 24주 이내에 폐색전증(pulmonary embolism) 또는 심부정맥혈전증 (deep venous thrombosis)의 기왕력이 있는 환자
12) 임부 또는 수유 중인 여성 환자
13) Visit 1(Screening) 이전 4주 이내에 다른 임상시험에 참여한 적이 있는 환자
14) 그 외 시험자가 판단할 때 본 임상시험에 적합하지 않은 환자

전체 반응률

투약 후 12주

전체 반응률(8주째까지는 2주간격, 24주째까지는 4주간격, 48주째까지는 24주간격)

매 시점별(48주 까지)